基因治疗在单基因遗传病上有哪些成功案例？？

在基因治疗上优艾设计网_PS问答，西方经历了“概念-狂热-回复理性-应用基础研究-从单基因遗传病入手实现原理证明”的过程，成功之后基因治疗一定会扩展到其它复杂疾病。
基因治疗是根治遗传病的优选之路，那么其在单基因遗传病上有哪些成功案例？

---

M96****58 2021-05-24 09:11

优艾设计网_PS问答
可以看看同并相联的基因治疗新闻：http://www.229andme.com/topic/基因治疗

---

他想说 2021-05-24 09:12

首种基因治疗药物将上市 治愈均价达111万欧元
http://www.biodiscover.com/new ... .html

FDA：授予Spark夜盲症药物SPK-RPE65突破性疗法地位
优艾设计网_PS论坛http://www.biodiscover.com/new ... .html

还有一些血液系统的疾病（地贫）也进入到2期或3期临床了

---

张璐 2021-05-24 09:15

单基因遗传病是指受一对等位基因控制的遗传病，有6600多种，并且每年在以10-50种的速度递增，单基因遗传病已经对人类健康构成了较大的威胁。较常见的有红绿色盲、血友病、白化病等。
比较成功的案例就是对血友病的基因治疗 。
薛京伦等在国内首先开展了血友病B基因治疗研究，以皮肤成纤维细胞等为靶细胞优艾设计网_设计，采用逆转录病毒、腺病毒及其相关病毒等介导的基因转移方法，作了人FIX的离体表达、动物试验和安全性检测等一系列研究，并早在1993年就进行了血友病B成纤维细胞的临床I期基因治疗试验，该课题组研制的AAV2一hFIX注射液已经获得国家食品药品监督管理局的药物I期临床研究批文，标志着我国血友病基因治疗已获得突破性进展。

---