肌萎缩性脊髓侧索硬化症可以用基因治疗吗？？

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张敏 2021-05-31 23:38

结论：有研究发现相关基因，相信未来可以通过基因进行治疗。

肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)是最为常见的运动神经元疾病，通常因脊椎中的神经元死亡所引发，严重时可导致肌肉萎缩和瘫痪，并且病人通常会在确诊后3至5年内死亡。此病无法治愈，只能以药物控制以缓解症状。

其中一种药物称为利鲁哇，能延长患者的生命几个月。研究人员发现，老鼠的称为SODI的基因内如果发生某种突变，则会产生ALS症状，而人的这种基因突变则会导致1%~2%的人患ALS，于是研究人员以这样的老鼠为模型进行研究。SODI基因是为两种活性氧蛋白(Noxl和NoxZ)编码。美国依阿华大学的约翰.恩格尔哈德和其同事发现，如果老鼠缺少为NoxZ蛋白编码的基因(即不产生NoxZ蛋白)，则会比有正常水平的NoxZ蛋白的老鼠多活97天，共活29天。而NoxZ蛋白能产生较少的活性氧族。但是，如果缺少NoxZ蛋白，小鼠则会产生渐进性的眼部感染，如果不治疗则是致命的。这种原因现在还不清楚。同时，去除了为Noxl蛋白编码的基因，老鼠也优艾设计网_设计LOGO会多活33天。这种发现为治疗ALS提供了新线索。

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凉城没景 优艾设计网_PS百科 2021-05-31 23:39

SOD1是人们鉴别出的第一个与ALS遗传相关的基因，但是它并不会导致神经元的死亡。对于没有携带SOD1变异体的ALS患者进行基因检测之后，人们又发现了另一个基因TDP-43，如果患者晶核内缺失这个基因，就会杀死运动神经元。而患有痴呆症的病人的神经元内也含有TDP-43。

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刘少文 2021-05-31 23:51

不可以，现在对这个疾病没有有效的治疗方法。不过最近有个干细胞治疗的研究，为这个疾病的治疗提供可能性。
科学家发现利用移植人骨髓间充质干细胞能延长肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）模型大鼠生存期，改善肌肉功能。
研究发现经过基因工程处理的骨髓间充质干细胞，直接注入模型大鼠肌肉内，在大鼠体内能优艾设计网_PS问答够存活至少9周，分泌一种或两种因子（GDNF,VEGF）复合物，而不是成为神经元，支持损伤的神经细胞。同时分泌两种因子的干细胞疗效优于分泌单一因子的干细胞。

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