家族性高乳糜微粒血症(FCS),又称脂蛋白脂肪酶缺乏症,是一种罕见的优艾设计网_设计百科常染色体隐性遗传病,这种病有针对性基因治疗药物吗?
qkoufu4404 优艾设计网_Photoshop问答 2021-07-19 22:18
目前有针对该病的基因治疗药物,但在实际临床中应用很少。常用的治疗方法是换血疗法。
ty_翻滚吧299 2021-07-19 22:26 优艾设计网_设计
有的,
2012年11月,欧盟委员会(EC)已批准了西方世界首个基因治疗药物Glybera,Glybera得到欧盟委员会的批准标志着修复基因缺陷的新颖医疗技术的一个里程碑。但是缺点是Glybera的价格非常昂贵,每名患者的花费将高达125万欧元(约合160万美元)。
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