基因人胚胎干细胞对于α-地中海贫血的治疗是怎样的？？

做个哑女也挺好优艾设计网_PS百科 2021-08-04 09:31

人胚胎干细胞（hESC）具有无限增殖及多向分化潜能的特性，由于在体外对干细胞进行基因操作仍然能够维持其特性，因此胚胎干细胞被认为是未来遗传疾病基因治疗靶细胞之一，可能为遗传疾病的治疗开辟一个全新的领域。我们不仅能够利用携带遗传病基因的hESC系充分了解遗传缺陷与疾病发生发展的相关病理生理机制，并且可利用hESC进行遗传疾病基因修复，为遗传疾病治疗提供体外基因治疗的研究基础，因此有必要建立各种携带人类携带α-地中海贫血基因人胚胎干细胞系的建立断为携带α-地中海贫血纯合子基因的囊胚，机械法分离内细胞团，用无血清培养基进行人胚胎干细胞培养，建立携带α-地中海贫血纯合子基因的人胚胎干细胞系。对所得人胚胎干细胞进行α-地中海贫血基因的DNA序列分析与全能性鉴定。遗传疾病基因的人胚胎干细胞系。我国东南沿海是α-地中海贫血的高发地区，携带α-地中海贫血纯合子基因的胎儿由于血红蛋白生成障碍导致胎儿宫内水肿及死胎，目前我们仅能够通过产前筛查避免患儿的出生，而对α-地中海贫血纯合子胎儿无有效的治疗措施，建立携带α-地中海贫血基因的人胚胎干细胞系是对α-地中海贫血的体外基因治疗方式进行探讨的基础。目前尚未有携带α-地中海贫血基因的hESC系建立的报道，有研究通过收集经PGD技术筛查出的携带α-地中海贫血纯合子基因的胚胎，进行内细胞团分离与体外培养，建立携带α－地中海贫血基因的hESC系，为进行α-地中海贫血的基因治疗奠定细胞基础。

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