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SCID的基因治疗的现状是怎样的??

优艾设计网 https://www.uibq.com 2023-02-08 18:11 出处:网络 作者:PS自学
qkoufu71182 2021-08-24 11:05 SCID作为一种严重免疫缺陷疾病,基因治优艾设计网_Photoshop百科疗是很好的选择。1991年,美国就批准了人类第一个对该免疫缺陷遗传病(SCID)的基因治疗方案。现在起基因治疗手段
qkoufu71182 2021-08-24 11:05


SCID作为一种严重免疫缺陷疾病,基因治优艾设计网_Photoshop百科疗是很好的选择。1991年,美国就批准了人类第一个对该免疫缺陷遗传病(SCID)的基因治疗方案。现在起基因治疗手段也取得了多方面的进展。11年研究人员发布了两项英国重症联合免疫缺陷(SCID)基因治疗的长期生存数据。


妖娆摇润 2021-08-24 11:15

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SCID是最早别拿来做基因治疗的疾病之一。在不同国家进行了多次的临床试验,有成功的案例,但也有失败案例。失败的原因主要不在于理念本身,而是在于病毒载体随机整合进入基因组导致的癌变。如果能解决这一问题,SCID的基因治疗将一马平川。


葛春峰 2021-08-24 11:20


1971年,美国SCID患儿维特尔一出生即进入塑料“泡泡”中(无菌隔离罩)以防感染,12岁优艾设计网_Photoshop交流时死于骨髓移植术后病毒感染,后来以他为原型拍摄了一部电影《泡泡男孩》。对“泡泡儿”的基因治疗,曾导致几例接受治疗的患儿发生了白血病,因此研究曾一度停滞。以前这一疾病仅有骨髓移植一种治疗方法,而骨髓移植在双胞胎配型或配型完美条件下,死亡率为20%左右;如果配型不完全,死亡率则高达50%。相比之下,基因治疗SCID的死亡率仅为5%。截至目前,已有几十例SCID患儿获得治愈,因此,欧盟准备采用这种治疗方法——它不必经过困难的配型,只需取出患儿的骨髓,在体外转染后再放回患儿体内。


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