基因治疗阿尔茨海默病，通过沉默APP基因可行么？？

360U3211484613 优艾设计网_PS交流 2021-09-19 22:24

可行。Aβ是阿尔茨海默病的主要病理特征老年斑的主要成分,是各种原因诱发阿尔茨海默病的共同通路。而APP是Aβ的前体蛋白,目前认为APP经过酶切割所产生的Aβ和APP的C末端在阿尔茨海默病病理机制中起重要作用,APP基因突变或过表达能够引起阿尔茨海默病的发生。因此,阻断APP基因的表达是改善或治疗阿尔茨海默病的一种可行策略。有研究者针对突变型的APP基因设计了对其起特异性沉默作用的siRNA,证明了siRNA对突变型APP有较好的沉默作用而不影响野生型的APP。因此,采用RNAi技术或反义核酸技术下调APP的基因表达,是一种具有发展前景的治疗阿尔茨海默病的方式。

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