目前疾病的基因疗法有哪些？？

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现在流行基因治疗，目前疾病的基因疗法有哪些？

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一剪梅2015 优艾设计网_PS百科 2021-09-26 00:20

一类为基因修正和基因置换，即将缺陷基因的异常序列进行矫正，对缺陷基因精确地原位修复，不涉及基因组的其他任何改变。通过同源重组即基因打靶技术将外源正常的基因在特定的部位进行重组，从而使缺陷基因在原位特异性修复。另一类为基因增强和基因失活，是不去除异常基因，而通过导入外源基因使其表达正常产物，从而补偿缺陷基因等的功能;或特异封闭某些基因的翻译或转录，以达到抑制某些异常基因表达。

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穆索里信陵君 2021-09-26 00:29

补充下，还有三种：
自杀基因，在某些病毒或细菌中的某基因可产生一种酶，它可将原无优艾设计网_设计LOGO细胞毒或低毒药物前体转化为细胞毒物质，将细胞本身杀死，此种基因称为“自杀基因”。
免疫治疗，免疫基因治疗是把产生抗病毒或肿瘤免疫力的对应与抗原决定族基因导入机体细胞，以达到治疗目的。如细胞因子(cytokine)基因的导入和表达等。
耐药治疗，耐药基因治疗是在肿瘤治疗时，为提高机体耐受化疗药物的能力，把产生抗药物毒性的基因导入人体细胞，以使机体耐受更大剂量的化疗。如向骨髓干细胞导入多药抗性基因中的mdr-1。

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_CFT01****35815 优艾设计网_Photoshop交流 2021-09-26 00:34

目前基因疗法大致有四种。一是基因矫正，将致病基因的异常碱基进行纠正，而正常部分予以保留，二是基因置换，用正常基因替换病变细胞内的致病基因，三是基因增补，不去除异常基因，将目的基因导入病变细胞或其他细胞，使其表达产物补偿缺陷基因的功能，或使原有的功能得到加强，四是基因失活，即在翻译和转录水平阻断某些基因的异常表达。这些只是现在发展较为成熟的疗法，相信随着研究的深入，更多有效的治疗方法将会被使用到实际疾病治疗中来。

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