lbt2006
2021-10-07 09:41
优艾设计网_设计
非病毒载体最初在基因治疗临床试验中的使用率很低，但它的生物安全性显然要高于病毒载体。随着脂质体、多聚物，以及它们的复合物等载体的出现，结合电脉冲、超声等技术，一定程度上可以提高导入效率和靶向性。
而目前被认为最为理想的是一种被称为腺相关病毒（AAV）的载体，它没有毒性，不致病，宿主范围广，稳定性好。
美国费城儿童医院和霍华德·休斯医学研究所以及宾夕法尼亚大学联合组成的一个研究小组已经在12名年龄介于8岁到44岁之间的利伯氏先天性黑内障（LCA）病人身上，使用了以这种无毒性小病毒为载体的基因疗法。
研究人员将正常的基因RPE65植入眼部，在眼球后面产生感光色素，取代了那些因病丧失的色素，从而恢复眼部的光敏性。尽管该疗法并没有让所有病人恢复正常视力，但是，有一半的人重见了光明。
dream_9309 优艾设计网_设计 2021-10-07 09:59
非病毒载体是利用非病毒的载体材料的物化性质来介导基因的转移。常用材料有脂质体或脂类复合物，阳离子多聚物以及壳聚糖载体聚合物等。
非病毒载体具备无传染性，没有载体容量限制，材料来源广泛，化学结构可控制，且易于大量制备，在表达质粒、反义寡核苷酸或反义表达质粒真核细胞的靶向转移中，有着病毒载体不可替代的作用。
与病毒载体相比较，具有毒性低、免疫反应低，而且所携带的基因不整合至宿主细胞基因组等优点。
然而，非病毒载体的转导效率低，目的基因只能实现瞬间表达，其运送系统的颗粒较大，容易引发免疫反应和被机体所清除。
牛逼牛逼_牛 2021-10-07 10:00
非病毒载体不会触发免疫系统，很容易加工和修改成安全而更有效的传递方式。其缺点是，它们通常只在转染以及其它形式的基因表达中的短期内有效。
纽约大学理工学院和纽约大学牙医学院的研究人员，将两种不太有效的载体——mTat和PEI进行组合，构建了一个新的非病毒载体，比多带带的mTat或PEI更加有效。并在体内和体外检测了这个新载体，这种新载体，能够将DNA导入优艾设计网_设计圈细胞的效率提高5倍。
这项研究，将很好地推动非病毒载体的应用。
欧雷克 2021-10-07 10:04
非病毒载体的优点很明显，主要是在其安全性、低毒性、低免优艾设计网_PS论坛疫反应、靶向性以及易于组装等，另外在表达质粒、反义寡核苷酸或反义表达质粒真核细胞的靶向转移中，它有着病毒载体不可替代的作用。
缺点嘛，就是转移效率较病毒低，基因表达持续时间短，还有就是许多问题仍需求助病毒或病毒成分来解决。
非病毒载体最初在基因治疗临床试验中的使用率很低，但它的生物安全性显然要高于病毒载体。随着脂质体、多聚物，以及它们的复合物等载体的出现，结合电脉冲、超声等技术，一定程度上可以提高导入效率和靶向性。
而目前被认为最为理想的是一种被称为腺相关病毒（AAV）的载体，它没有毒性，不致病，宿主范围广，稳定性好。
美国费城儿童医院和霍华德·休斯医学研究所以及宾夕法尼亚大学联合组成的一个研究小组已经在12名年龄介于8岁到44岁之间的利伯氏先天性黑内障（LCA）病人身上，使用了以这种无毒性小病毒为载体的基因疗法。
研究人员将正常的基因RPE65植入眼部，在眼球后面产生感光色素，取代了那些因病丧失的色素，从而恢复眼部的光敏性。尽管该疗法并没有让所有病人恢复正常视力，但是，有一半的人重见了光明。
dream_9309 优艾设计网_设计 2021-10-07 09:59
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非病毒载体具备无传染性，没有载体容量限制，材料来源广泛，化学结构可控制，且易于大量制备，在表达质粒、反义寡核苷酸或反义表达质粒真核细胞的靶向转移中，有着病毒载体不可替代的作用。
与病毒载体相比较，具有毒性低、免疫反应低，而且所携带的基因不整合至宿主细胞基因组等优点。
然而，非病毒载体的转导效率低，目的基因只能实现瞬间表达，其运送系统的颗粒较大，容易引发免疫反应和被机体所清除。
牛逼牛逼_牛 2021-10-07 10:00
非病毒载体不会触发免疫系统，很容易加工和修改成安全而更有效的传递方式。其缺点是，它们通常只在转染以及其它形式的基因表达中的短期内有效。
纽约大学理工学院和纽约大学牙医学院的研究人员，将两种不太有效的载体——mTat和PEI进行组合，构建了一个新的非病毒载体，比多带带的mTat或PEI更加有效。并在体内和体外检测了这个新载体，这种新载体，能够将DNA导入优艾设计网_设计圈细胞的效率提高5倍。
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欧雷克 2021-10-07 10:04
非病毒载体的优点很明显，主要是在其安全性、低毒性、低免优艾设计网_PS论坛疫反应、靶向性以及易于组装等，另外在表达质粒、反义寡核苷酸或反义表达质粒真核细胞的靶向转移中，它有着病毒载体不可替代的作用。
缺点嘛，就是转移效率较病毒低，基因表达持续时间短，还有就是许多问题仍需求助病毒或病毒成分来解决。
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