谁不爱玩
2021-10-07 14:27
聚合物载体材料主要包括合成性高分子材料和天然高分子材料，这些聚合物载体材料利优艾设计网_设计用静电作用有效压缩基因治疗药物，将基因治疗药物输递到靶组织或细胞，进行基因治疗聚合物具有易合成易改性无免疫原性等优点，在基因治疗中具有广泛的应用前景。
咖啡吧1 2021-10-07 14:27 优艾设计网_PS问答
近年来，以非病毒材料为基因载体的基因治疗研究引起了广泛的重视，其中用阳离子聚合物和基因复合形成纳米粒来模拟类似病毒的结构作为基因载体就是一个重要方面。纳米载体作为一种新兴的载体系统，逐渐显示其优势并在内耳基因治疗中拥有广阔前景。
纳米基因载体粒 (nanoparticle gene vector)是由高分子材料合成的一种固态胶体纳米级颗粒载体，能将DNA、RNA、PNA(肽核苷酸)、dsRNA(双链RNA)等基因治疗分子包裹在纳米粒之中或吸附在表面，通过细胞胞吞将其载入细胞内，通过高分子材料的降解逐渐释放出基因治疗分子，从而发挥其基因治疗效能。由于纳米基因载体为纳米量级的超细微粒，一般在1～100 nm之间，而一般细胞均较之大，这就使其进入细胞成为可能。另外，纳米级大小的微粒具有小尺寸效应、表面效应、量子尺寸效应及宏观量子隧道效应等，导致其具有特有的热、磁、光敏感特性和表面稳定性，更容易通过外场（电、磁、光）实现对其性能的控制，有利于实现靶向输送、控制释放、保护和稳定基因治疗分子。同时还具有不易被机体网状内皮细胞清除、有效避免脾滤过效应、通过增加渗透和滞留效应(enhanced penetration and retention，EPR)增强靶组织累积等优势。所以纳米载体具有结合、浓缩基因治疗分子并将其高效导入各种活细胞的能力，而且体外显示无明显细胞毒性。此外，纳米微粒的表面结构和状态可以进行表面修饰，提高微粒表面活性，改善纳米基因载体与其它物质之间的相容性，使微粒表面产生新的理化、机械性能和新功能。目前用于研制基因载体的材料主要有两大类：可生物降解高分子材料和非生物降解高分子材料。前者包括聚α氨基酸，如聚谷氨酸酯、聚赖氨酸（poly-L-lysine,PLL）等及由它们组成的共聚物；聚α羟基酸，如聚乳酸、聚乙醇酸、聚羟基丁酸及聚ε-己内酯等及它们之间的共聚物；聚原酸酯；聚酐；聚丙烯酰淀粉等。非生物降解高分子材料主要有聚甲基丙烯酸甲酯、聚苯乙烯、聚酰胺等。可生物降解高分子材料较为多用，因为它们在体内生物酶的作用下，可降解为小分子物质，最后分解为水和二氧化碳，避免了载体材料的体内蓄积，具有进一步临床应用的潜力。
纳米载体作为一种特殊的非病毒基因载体与病毒和阳离子脂质体相比，具有较多优点：免疫原性低；细胞毒性小；可通过对纳米粒表面的修饰，增加其对特殊细胞受体的靶向性，减少副反应；可保护转导基因不受机体血浆或组织细胞中各种补体和酶的破坏，使外源基因在宿主细胞染色体DNA中整合，从而获得长期稳定的表达；能使靶基因缓慢释放，有效延长作用时间。
聚合物载体材料主要包括合成性高分子材料和天然高分子材料，这些聚合物载体材料利优艾设计网_设计用静电作用有效压缩基因治疗药物，将基因治疗药物输递到靶组织或细胞，进行基因治疗聚合物具有易合成易改性无免疫原性等优点，在基因治疗中具有广泛的应用前景。
咖啡吧1 2021-10-07 14:27 优艾设计网_PS问答
近年来，以非病毒材料为基因载体的基因治疗研究引起了广泛的重视，其中用阳离子聚合物和基因复合形成纳米粒来模拟类似病毒的结构作为基因载体就是一个重要方面。纳米载体作为一种新兴的载体系统，逐渐显示其优势并在内耳基因治疗中拥有广阔前景。
纳米基因载体粒 (nanoparticle gene vector)是由高分子材料合成的一种固态胶体纳米级颗粒载体，能将DNA、RNA、PNA(肽核苷酸)、dsRNA(双链RNA)等基因治疗分子包裹在纳米粒之中或吸附在表面，通过细胞胞吞将其载入细胞内，通过高分子材料的降解逐渐释放出基因治疗分子，从而发挥其基因治疗效能。由于纳米基因载体为纳米量级的超细微粒，一般在1～100 nm之间，而一般细胞均较之大，这就使其进入细胞成为可能。另外，纳米级大小的微粒具有小尺寸效应、表面效应、量子尺寸效应及宏观量子隧道效应等，导致其具有特有的热、磁、光敏感特性和表面稳定性，更容易通过外场（电、磁、光）实现对其性能的控制，有利于实现靶向输送、控制释放、保护和稳定基因治疗分子。同时还具有不易被机体网状内皮细胞清除、有效避免脾滤过效应、通过增加渗透和滞留效应(enhanced penetration and retention，EPR)增强靶组织累积等优势。所以纳米载体具有结合、浓缩基因治疗分子并将其高效导入各种活细胞的能力，而且体外显示无明显细胞毒性。此外，纳米微粒的表面结构和状态可以进行表面修饰，提高微粒表面活性，改善纳米基因载体与其它物质之间的相容性，使微粒表面产生新的理化、机械性能和新功能。目前用于研制基因载体的材料主要有两大类：可生物降解高分子材料和非生物降解高分子材料。前者包括聚α氨基酸，如聚谷氨酸酯、聚赖氨酸（poly-L-lysine,PLL）等及由它们组成的共聚物；聚α羟基酸，如聚乳酸、聚乙醇酸、聚羟基丁酸及聚ε-己内酯等及它们之间的共聚物；聚原酸酯；聚酐；聚丙烯酰淀粉等。非生物降解高分子材料主要有聚甲基丙烯酸甲酯、聚苯乙烯、聚酰胺等。可生物降解高分子材料较为多用，因为它们在体内生物酶的作用下，可降解为小分子物质，最后分解为水和二氧化碳，避免了载体材料的体内蓄积，具有进一步临床应用的潜力。
纳米载体作为一种特殊的非病毒基因载体与病毒和阳离子脂质体相比，具有较多优点：免疫原性低；细胞毒性小；可通过对纳米粒表面的修饰，增加其对特殊细胞受体的靶向性，减少副反应；可保护转导基因不受机体血浆或组织细胞中各种补体和酶的破坏，使外源基因在宿主细胞染色体DNA中整合，从而获得长期稳定的表达；能使靶基因缓慢释放，有效延长作用时间。
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