基因治疗中理想的载体应当具备什么条件？？

最爱小丁丁 2021-10-10 06:19

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基因治疗载体应具备以下条件：①易于进入细胞；②在特异细胞或组织达到有规律的、充分的及持续的外源基因表达；③外源基因应含有或整合于基因组活化区内或能自主复制的构件。④整个过程应安全有效并具有选择性；⑤易于大量生产。目前采用的载体还没有一种能具备上述所有的条件。理想的基因治疗载体除具备以上条件外，应该是静脉内传递并只转染特异细胞。目前常用基因治疗载体可分为病毒载体和非病毒载体两类。

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zipperfly 2021-10-10 06:22

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载体应有效地保护基因治疗药物免受组织或细胞中核酶的降解；无毒性，对患者及环境安全无害；稳定性好，包载率高，容易制备可以实现大规模生产；能够帮助基因治疗药物实现高效和长期的表达。

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旭日非常 2021-10-10 06:30

理想中的载体应该能够整合到基因组，表达持续稳定，感染分裂期和非分裂期细胞，而且引起机体的免疫反应小，转染后介导目的基因即刻、持续稳定表达。

一般来说，载体的选择主要从以下方面考虑：
①转移目的基因所要表达时间的长短，②靶细胞的分裂期，③靶细胞的类型，④转移目的基因的大小，⑤载体是否引起机体的免疫反应以及是否具有毒副作用，⑥载体是否可以多次导入体内，⑦构建载体的难易程度，⑧载体转移系统的有效性和可行性优艾设计网_设计圈，⑨载体的安全性和目的基因的可调节性

基因治疗的载体分为非病毒载体和病毒载体。非病毒载体主要包括裸质粒、基因枪、阳离子脂质体－DNA复合物，DNA－配体复合物等方法。但更常用的是病毒载体，常用的病毒载体包括逆转录病毒、腺病毒、疱疹病毒和腺相关病毒，其中逆转录病毒介导的基因转移具有高效、能整合及拷贝数恒定等优点，但只能感染分裂复制的细胞，因而对高度分化而不分裂的细胞就难以实施基因转移，同时在辅助细胞中有可能同源重组成野生型病毒，引起细胞恶性转化。另外，逆转录病毒介导的基因转移多属于ex vivo 方式，需将靶细胞从体内取出，进行基因修饰，然后移植到体内，技术要求高，操作复杂。腺病毒具有高滴度、高感染性等优点，但腺病毒不能将外源基因整合到细胞染色体，它所介导的基因只能在细胞内暂时表达，腺病毒的基因组比较大，在转移外源基因的同时也表达大量病毒蛋白，机体很可能识别这些病毒蛋白质，并将受感染的细胞杀灭，所以，腺病毒不能使外源基因在体内长期有效表达。

腺相关病毒载体具有具有转染效率高、表达稳定、表达持续时间长等优点成为目前基因治疗领域中倍受瞩目的载体之一。但是腺相关病毒载体具有基因表达明显的“滞后性“，对于要求目的基因转移后就产生即刻效果来说，还存在一定的问题。

所以，寻找一种合适的载体用于基因治疗，是非常关键的。

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