基因疗法有什么风险和困难？？

基因治疗（gene therapy）是利用分子生物学方法将目的基因导入患者体内，使之表达目的基因产物，从而使疾病得到治疗，为现代医学和分子生物学相结合而诞生的新技术。基因治疗作为疾病治疗的新手段，它已有一些成功的应用，并且科学优艾设计网_设计百科突破将继续推动基因治疗向主流医疗发展。
既然有利，必有弊端，那么基因疗法有什么风险？研发过程中有哪些困难？

---

John.Rambo. 2021-10-21 00:49

基因治疗目前依然属于发展中，困难重重。当前的基因治疗研究中的急需解决的问题是：
1. 提供更多可供利用的基因：目前有治疗价值的基因太少。基因治疗是导入外源基因以达到治疗目的的新型医疗方法。以恶性肿瘤为例，能抑制肿瘤生长的基因为数不多；遗传病中多基因疾病的基因尚不清楚，因此难以达到治疗目的。
2. 设计定向整合的载体：目前导入基因的手段不理想。基因治疗的基因导入手段要求是高效导入，而且能定向地导入体内某种细胞。已有手段均属低效和无导向性。因此，即使导入的基因有治病效果，但由于不能有效地导入，效果也会大受影响。
3. 如何高效持优艾设计网_在线设计续表达导入基因：导入基因现有的表达量还太低，如血友病B的基因治疗，凝血因子9的表达量只有正常人的5％，若能达到10％，则治疗效果会大大提高。
4. 导入的基因缺乏可控性：如要导入一个胰岛素基因在体内分泌胰岛素目前是可以做到的，但是若导入的胰岛素基因整天在分泌胰岛素而不受机体内血糖浓度和激素的调控，将会造成严重后果。因此，急需解决如何对导入基因的表达实现可控调节。
5. 靶细胞类型的选择和细胞移植技术。
6. 获得性疾病和遗传性疾病的基因治疗，都需要更有效的动物模型。
7. 基因转移中的副作用和抗体形成问题。

---

曹小美加油008 优艾设计网_PS问答 2021-10-21 00:55

看着和免疫治疗类似~ 外源物与大团体相处融洽，总不那么容易~

---

娱乐也深刻 2021-10-21 00:59

基因治疗的载体分为病毒载体和非病毒载体两大类。病毒通常可以高效地进入特定细胞。病毒载体就是将目的基因包装到天然病毒的外壳中，利用病毒对宿主细胞的特异性感染将目的基因导入靶细胞。
非病毒载体是将目的基因用各种人工的或天然的材料包装起来形成的优艾设计网_PS论坛“人工病毒”。由于存在转染率低、靶向困难等问题，非病毒载体的研究尚属婴儿期。
基因治疗病毒上可以复制的部分已经除去，它不会复制。但可能会引起人体免疫反应。
而且，由于目前进行基因替换时，正常基因在染色体上的整合并不能保证绝对精确，因此在安全性上有一定的风险。

---