美利用基因剪辑技术成功清除潜在艾滋病病毒，这项研究意义何在？

美国坦普尔大学神经科学研究院主任卡迈勒·哈利利教授优艾设计网_设计LOGO和他的同事利用基因组编辑技术，首次成功地从人类细胞中彻底清除了潜在HIV-1病毒。该项研究成果发表在美国《国家科学院学报》上。研究人员表示，这是朝着永久治愈艾滋病方向迈出的重要一步。

---

ty_124831428 2021-10-31 15:10

最大意义在于该技术有望对实现对AIDS的完全治愈提供一个正确的方向。

论文第一作者胡文辉副教授说，当今的AIDS治疗只能达到“功能性”治愈，但不能彻底治愈。因为HIV病毒的基因组已经整合到病人细胞基因组中，因此一旦中断治疗，病人的病情就易于复发。如需获得彻底根治，整合的潜优艾设计网_设计模板伏病毒基因组就必须被完全根除。
研究人员利用了CRISPR/CAS9基因剪辑技术。因简便、价廉、多功能和高效率，该技术也被誉为“基因组编辑的魔术手术刀”。该技术是通过RNA（核糖核酸）做向导，把Cas9酶带到相应的位置，然后用这种酶切割病毒DNA（脱氧核糖核酸）。HIV病毒两端含有几乎对等的长重复序列，利用Cas9酶剪断长重复序列，便切除了其间的HIV病毒基因组，此后细胞可自我修复。
研究人员利用HIV病毒潜伏感染的多种细胞模型进行实验，包括巨噬细胞、小胶质细胞和Ｔ淋巴细胞等，均成功地利用CRISPR/CAS9基因剪辑技术根除了潜在的HIV病毒。
胡文辉表示，成果的关键在于彻底根除病毒，达到治愈和预防的双重目的。
此外，这种方法也有望应用于清除其他潜伏性感染病毒。
但研究人员指出，目前将这一技术应用于临床还面临许多挑战，包括如何把治疗物质输送到每一个感染细胞等。此外，HIV病毒易于变异，如何让治疗个性化，适应每个患者独特的病毒序列也是个问题。

---