价格太高 会影响科室考核？

经过近100天的奔波，诸宸终于给患有法布里病的母亲开了特效药。

北京青年报报道，2022年8月，经过与县医院和县医保局近100天的拉扯，诸宸的母亲终于使用3针药物“瑞普佳”治疗法布里氏病。回顾为母亲使用这种罕见疾病药物而奔波的经历，21岁的诸宸感慨道，“结局很美，但过程太难了。”

诸宸、他的母亲和弟弟都是法布里氏病患者。2021年底，针对法布里病的特效药Rapoja通过医保谈判进入国家医保药品目录，单针价格从12000元降至3100元。按照母亲每两周注射一次三针的剂量，她每年的用药费用从谈判前的100万元下降到25万元左右。诸宸算了一下，如果在当地医院用药，由医保报销，母亲每年的自付费用在5万元左右，这让他们看到了用药的希望。

但并不代表母亲在当地医院就能成功用药。就医院而言，即使瑞普佳在谈判降价后进入医保药品目录，但其价格仍高于常规药品，这成为医院引入该药的主要阻力：罕见病药品价格过高会影响医院药占比考核，还可能使医院年度医保额度超过——个科室，医生担心为此“还钱”。

目前，在诸宸加入的500多人的法布雷患者协会中，至少有300人仍然无法使用这种因各种原因进入医保的特效药。

“无药可用”的患者

2021年底，诸宸在患者群里看到了——“瑞普佳”通过国家医保谈判的消息。

通过国家医保局与相关药企谈判，将部分临床必需且有效的专利药和价格较高的独家药，降价后纳入国家医保乙类药品。这些药物也被称为“国药”。“既然进了医保目录，我们肯定买得起，”诸宸想。

让他没想到的是，瑞普家成为一个讲医学的国家后，他和他的病人仍然面临着用药难、病情不可控的困境。

法布里病是一种罕见的遗传性疾病。患者体内缺少一种酶，使部分代谢产物无法裂解，在血管和各个器官广泛蓄积，引起四肢剧烈疼痛，并对肾脏、心脏等器官造成损害。如果得不到有效治疗，会危及生命。

2015年，15岁的诸宸通过基因检测被诊断出患有法布里氏症。在确诊之前，诸宸先后被诊断患有生长痛、关节炎和神经炎。经过治疗，他的病情一直没有好转。多位患者在深圳告诉记者，在确诊为法布里病之前，他们都曾被诊断出患有其他常规疾病。四川省金堂县第一人民医院肾脏科医生邓表示，法布里病早期无特异性，而作为诊断“金标准”的基因检测费用高昂，导致部分患者及其潜在亲属无法得到早期诊断和治疗。

普通人患法布里病的概率大概是十万分之一。诸宸自嘲，“比中彩票还难。”发病时，他的四肢末端会有烧灼感。“就像有打火机烤一样。疼得厉害的时候，我就想拿刀砍了我的胳膊和腿”。

医生告诉他，法布里病患者需要终身服药。但是，特效药很贵。两种药物—— Fabrizan和Rapoja于2001年在欧洲上市，每年的治疗费用约为30万美元。更大的问题是，这两种药物尚未进入中国市场。

法布里病常发生在家族成员中。诸宸被确诊后，他一直依赖奥卡西平来缓解疼痛。后来，他的母亲和哥哥相继确诊。

诸宸开始关注互联网上有关法布里病的信息。他加入了一群法布雷患者，发现了一群“和自己一样的人”。H

弗雷患者协会的组织者刘军于2015年在上海瑞金医院被确诊。当时国内只有几家医院研究法布里病。刘军只能试图通过一些药物来控制并发症，如脑梗塞、高血压和心肌缺血。在确诊后的7年里，他每天服用6种药物。

为了使用特定的药物，刘军和他的病人做了许多努力：联系专家和媒体记者，试图给国家医保局和国家药品监督管理局写信，希望将这两种药物引入中国。

2019年底，Fabzan进入中国市场，2020年8月，瑞普佳也获批在中国上市。诸宸当时算了一笔账，两种药物每年的花费超过100万元。如果家里三个病人同时吸毒，一年就要花400多万人民币。这对他家来说是个天文数字。

诸宸了解到，这两种药物在中国上市后，山东、浙江等省通过建立专项基金，将法布里病纳入当地医保范围。当时诸宸所在的河北省还没有这样的政策，于是他决定与省医保局沟通，希望河北省能将法布赞或瑞普佳纳入当地医保“大病保险待遇”的支付范围。周围有人觉得他太幼稚，但他还是打算试一试。“不试就不用药了，只能等死。”

当时大一的诸宸，有空就去省医保局，反映法布里病患者买不起“高价药”的无奈。一开始工作人员看他年纪小，也没太在意，就东奔西跑，互相给对方科普法布里病和外省的医保政策。另一方面，患者协会的其他患者也向各自省份的医保局反映了这个问题，希望能一起推动药品进入国家医保药品目录。

2021年底，瑞普佳进入国家医保药品目录。当消息传到小组时，诸宸仍然不敢相信。“中间的艰难过程，只有我们病人知道。”

医保问题解决了，一个新的问题摆在他们面前：作为罕见病的高价药，并不是所有医院都会引进长发公主。

我母亲的病情比诸宸和她的弟弟更严重，她经常出现头痛和双手麻木等症状。诸宸打算让她妈妈先在当地医院吃药。但是县医院里没有里普加，医生们连法布里病都没听说过。要吃药，只能去省里。

这意味着他们必须每半个月去一次省里的医院，诸宸不希望她的母亲经历这种折磨。除此之外，成本是一个更实际的问题。石家庄居民医保待遇表显示，县级二级医疗机构居民住院医保起付线为400元，支付比例为80%，省级三级医疗机构医保起付线为1500元，支付比例为60%。母亲的用药剂量是一次三针，费用是9300元。按照上述报销规则，县级医院每年的自付费用比省级医院少3万多元。对于很多患者优艾设计网_设计家属来说，这不是一个小数目。

诸宸拿着文件去县医保局沟通。

100天的“拔河”

今年6月初，诸宸去了县医院肾内科，跟医生说了母亲的病情和家里的情况。诸宸说，当时科室主任表示可以入院，但只需要向医院申请临时购药，让他回去等通知。

10天后，他去医院自助查询机查询，结果还是“暂时没有药”。科室主任“不好意思”地告诉他，瑞普佳价格太高，会影响科室“药占比”和平均成本考核。另外，医院的年度医保基金有了限额，进药申请没有通过。

这不是一个新的

为了不“赔钱”，医院一般会有药材比例的考核。在一些医院，控制费用的压力最终会落在医生身上。上海一家医院的医生告诉申层记者，在大部分医疗机构中，“药占比”、“次均费用”等考核指标与医生的绩效直接挂钩。如果月度和年度考核超标，很可能会从医生的绩效中扣除。"所以当我们开药时，我们不仅要考虑症状，还要考虑价格."

为打通国家谈判药品与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局、卫健委出台多个文件，要求各省在国家谈判药品目录公布后3至6个月内完成落地工作。2021年4月，国家医保局、国家卫健委发布关于建立健全国家医保谈判药品“双通道”管理机制的指导意见。“两个渠道”是指两个渠道，即定点医疗机构和定点零售药店，满足谈判药品供应保障和临床使用的需要。意见还提到，对使用年限长、治疗费用高的谈判药品，可以探索建立多带带的药品保障机制。

诸宸研究了相关政策，并向县医院领导表达了他母亲迫切的用药需求。得到的回答是法布里病是一种罕见病，县医院没有诊疗能力。他向医院解释，法布蕾患者的治疗只需要在医院输液，瑞普佳在国外已经用了20年。作为“老药”，其安全性是有保障的。

邓认为，基层医生在诊疗上的顾虑，是导致罕见病患者拿药难的原因之一。“其实对于疑难病例，我们可以通过网上会议交流学习、远程会诊、明确诊疗方案等方式，打消基层医院对罕见病诊疗的顾虑。”

县医院说不通，于是诸宸决定去县医保局沟通。

县医保局工作人员听了诸宸的经历后，给医院打电话协调，让医院领导和诸宸见面沟通。领导们不知道法布里病，于是诸宸在会上给他们做了科普，并解释了他希望在县医院吃药的原因。医院再次提出担忧。第一，医院每年的医保基金总额有限。一旦使用高价药，每年的费用可能会超过限额；二是药品价格会影响科室、医院的药占比等考核指标。

诸宸理解医院的顾虑，他拿出省市医保局印发的关于国家药品“双通道”管理的通知，向院领导解释。根据省市文件，暂时不能纳入本医疗机构供应目录，但确有临床需求的谈判药品，可纳入临时采购范围建立绿色通道。文件还提到，医疗机构对谈判药品的配置和使用，不纳入影响其落地的医疗机构“药占比”、“次均费用”等考核指标范围。

沟通比预期的更顺畅。在会议上，医院告诉诸宸，医院将继续临时采购药品。诸宸以为，他与县医院之间的“拉锯战”终于要结束了。

7月中旬，他接到了医院的电话，但等待他的并不是他期待的好消息。诸宸说，这一次，医院的答复仍然是医院从未接诊过法布雷患者，不敢随意吃药，建议他去省内医院治疗。同时，考核指标又被搬了出来。

“怎么沟通了这么久，又回到原来的问题？”诸宸说。

他还找到县医保局帮忙协调。医保局工作人员告诉医院，有政策

这就像一盘棋。每次医院提出新问题，诸宸都会继续研究政策和沟通。他开始在县医院和县医保局之间来回跑。更多的时候，他和县医保局的工作人员成了“老熟人”。有时候，他会在医保局的办公室呆上一上午，跟工作人员沟通“双通道”政策和国家送药的相关政策。但县医保局不是县医院的主管单位，无权要求医院进行会诊。工作人员告诉诸宸，他们只能尽力帮他沟通。

在此期间，县医院提出让诸宸的母亲通过“双通道”政策在其他医疗机构或药店买药，然后回县医院用药。但问题是，如果在省内拿药，你妈还是享受不到县里更优惠的报销政策。

一个三口之家的病人，诸宸必须找到最经济的药物。

看得见的政策，用不着的药

患者的担忧也类似。几位法布里病患者反映，在通过“两个渠道”从医院购买药品的过程中，会遇到距离远、手续复杂、报销比例低等问题。

今年1月，李宗被诊断出患有法布雷氏病。为了用瑞普佳，他去了合肥几家大医院，都没有介绍这种药。李宗说，他向合肥市卫健委反映不需要用药，得到的答复是“合肥没有医院治疗该病”。

两个月后，李宗通过“两个渠道”用药，并在合肥某三甲医院“购药”。通过“两个渠道”购药有几个“关卡”:第一天去门诊部找医生处方，然后去药剂科开证明，证明医院没有瑞普佳；第二天去医院医保办盖章，然后去指定药店买药，最后回医院治疗。

根据合肥市医保局、卫健委出台的实施国家药品谈判“双渠道”的相关文件，参保人在定点药店购买谈判药品需要备案。被保险人将《备案表》和购买的处方提交医疗机构医保办。医疗机构医保办盖章确认，并通过医保信息系统向参保地医保经办机构备案。这种情况下，所购药品费用可在预算中多带带列出，不纳入定点医疗机构医疗保险基金总预算。报销比例参照相应级别医疗机构的住院政策。

然而，6月份，肾内科的医生告诉李宗，Rapujia作为高价药，会影响科室的DRG考核，每个月要扣科室1万多元，说法布里病要在神经内科治疗。李宗说，神经内科的医生说，他们科室DRG超标是因为给别的病人用药，科室被扣了钱。

最后几次，肾内科主任给他开了药，虽然他表示有困难。当他询问能否正常服药时，没有得到明确的答复。

李宗多次向合肥市医保局反映，科室为DRG扣分，得到的答复是法布里病不纳入DRG考核。医生给李宗看的一张表格显示，这几个月来，肾内科确实因为给他看病被扣了钱。

邓告诉《深曾》记者，在参加一些网络会议时，她听到外地的医生谈论高价药进医院难的问题。除了部分基层医院对罕见病认识不足，另一方面，虽然政策上有规定，国家药品不纳入药占比和DRG考核，但实际操作中，往往很难执行。此外，很多地区的医保没有将法布里病纳入门诊报销，导致原本只需要输液的患者

邓了解到，国家医保局、卫健委在相关意见中提到，对使用年限长、治疗费用高的谈判药品，可以探索建立多带带的药品保障机制。实行多带带支付政策的药品，不得纳入定点医疗机构医保总额控制范围。四川省有建立多带带的药品保障机制的政策，对国家药品中包括瑞普佳在内的124种药品实行“单线支付”。患者在定点治疗机构和药店购药，医保支付由省医保事务中心与药品供应商结算。

在与医院行政部门沟通后，邓要求父女通过“双渠道”机制在医院外买药，每两周到县医院拿药。邓表示，所购药品将直接邮寄到患者家中，药品费用不纳入县医院药占比和DRG等考核，医保统筹基金支付75%。经过医保、当地惠民保险、低保等综合报销，父女俩的医药费基本可以零自掏腰包。另外，患者可以拿着医生的处方、药证、发票等材料，直接在县医院急诊科用药，不占用住院部的医疗资源。每次只需要支付100元左右的输液费和生理盐水费，同时更好的保护了患者的隐私。“很多医院已经在探索‘日间病房’模式，让患者用药更方便、更经济。”

邓承认，这都是基于当地灵活的政策，让患者能够顺利用药。

一名法布里病患者在四川省金堂县第一人民医院急诊科取药。

为了“最经济”地用药，有些患者选择“死磕”。今年3月，安徽省向宿州市下发了“国家谈医落地”的文件，刘军隔几天就去市医院，希望促成瑞普佳入院。

药剂科建议他以“购药”的方式在医院用药。刘军解释了原因：在医院外服药不能造福人民，而且每年要多花几万元。得到否定的回答后，他又去了几次医保局。

4月底，医院通过临时采购为刘军使用药品。诸宸被刘军的例子所鼓舞，今年暑假回家后，诸宸开始了县医院和县医保局之间的“拉锯战”。

整个暑假，诸宸跑了20多趟医院和医保局。患有法布里病的人很难出汗。炎热的天气和运动使他的体温迅速升高，病情加重。在拉锯的过程中，诸宸想过放弃。“如果不用这种药，就不会有这些烦恼。”但更现实的是，如果一直不用特效药，患者的器官会慢慢病变衰竭，他没有其他选择。

为了在县医院用药，诸宸决定与省卫生健康委员会沟通。

8月5日，诸宸带着打印好的材料来到河北省卫生健康委。工作人员告诉他，省医保局和省卫健委下发了关于国药落地的文件，地方不执行是违法的。建议他去石家庄医保局反映。诸宸坐了一辆出租车。路上司机告诉他可以去人民政府表达诉求。

走出市政府大楼，诸宸接到了县医保局的电话。对方表示将为他开辟绿色通道，“做点特别的事”，让诸宸回家。

《最后一英里》

八月下旬，当好消息传来时，诸宸正在上网络课。医院告诉他临时购药申请通过了。挂了电话后，陈柱发愣了一会儿。“似乎我心里一直有什么东西紧绷着，突然松下来了。有点尴尬。”

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也有患者在“死亡”的道路上放弃。一位法布里病患者为了在日照某县医院取药，跑了好几次医保局，却被工作人员告知县医院可以取药，但药费不能报销。原因是可以报销的定点医院必须是三级甲等医院，而这个县医院不是三级甲等医院。

从家到市医院要走两个小时。这个病人每周要在县医院做三次透析，每隔半个月去市医院用药。群里有很多和他一样来回奔波拿药的病人。

“乍一看是体制的问题，但归根结底是钱的问题。”中国人民解放军联勤保障部队第920医院血液科主任王三斌表示，国家很难在医院谈药。表面上看是因为政策执行脱节，不同部门说法不一，但归根结底还是因为各地医疗经费有限。

目前，医保基金已基本实现地市级统筹，部分省份省级统筹已渐行渐远，但县级统筹依然存在。王三斌认为，“两个渠道”的实施有赖于医疗经费的保障。“理论上，我们希望每个患者都能得到最好的治疗，但地方财政对医疗的支出不可能是无限制的。虽然政策规定‘两个渠道’机制下产生的医疗费用不能占用医院医保基金总额，但明明白白多带带支付还是要由地方医保基金报销。如果地方医疗经费不足，怎么报？”

医保政策研究专家钟崇明认为，虽然国家已经逐步将罕见病药品纳入医保药品目录，但目前医保基金管理还不够精细化，部分省份建立了罕见病专项支付制度，这是一个很好的尝试。另外，单纯依靠医保报销来减轻罕见病患者的负担也不现实。各地可通过医保、惠民保险、医疗救助等方式，建立多方共付保障机制，减轻罕见病患者用药负担。

但在一些地区，法布里病并未纳入当地惠民保险范围，一些因病致贫的患者在申请低保时也会遇到障碍。

诸宸说，目前法布雷患者协会的500多名成员中，只有200多人使用过药物，其中包括通过制药公司临床试验使用药物的患者。

40岁的马杰已经与法布尔氏症斗争了15年多。2020年7月，马杰在安徽医科大学第二附属医院注射法布赞4 mg。法布赞没有列入国家医保目录，马杰最后自己出了3.2万。按照这个标准，一年要花80多万，他只好停药了。

普佳进入国家医保药品目录后，马杰向合肥某三甲医院表达了用药意愿。

一开始对方说之前没有法布里病的用药经验。市医保局介入后，医院也表示，高价药品费用会计入医生所在科室的DRG考核，影响医生的绩效。马向医保局反映了这一情况，工作人员表示，医院不能因为的问题而拒绝患者用药。经过一番协调，医保局帮他联系了另一家医院。

9月下旬，当马杰在医保局介绍的医院住院时，医生再次提出了DRG问题。“他明确告诉我，即使给我开了药，也只能用一两次。”

他又找到医保局，工作人员告诉他，法布里病已经不在DRG考核之列，以后可以放心吃药了。10月17日，他带着这个消息去了医院的门诊部，医生说他们正在试图把瑞普加引进来